spring 2018 inside walk in the -...

The Official Newsletter of the Florida Hemophilia Association

SPRING 2018

35th Annual Florida BleedingDisorders ConferenceWest Palm Beach, FLJuly 20-22

(B)LEAD: Action League of BleedersTeen and Young Adult RetreatBoca Raton, FLJuly 27-30

Dolphin Day CampKey Largo, FLJune 29 – sold outAugust 3 – limited space

Guys Day OutMiami, FLSeptember 2

Hispanic Heritage DaysMiami, FL – September 15Orlando, FL – November 3

NHF 70th Annual BleedingDisorders ConferenceOrlando, FLOctober 11-13

UPCOMING EVENTS AND PROGRAMS

INSIDE

Walk in the Jungle Walk in the Jungle 8th Annual

n May 6, 2018, hundreds of members andsupporters of the bleeding disorders community

came together at Jungle Island for the 8th Annual Walk inthe Jungle! Energy was high thanks to our awesome DJ,MC Alex, who has been such a great supporter of our walksince the beginning! It was a day full of fun, giving, andwild animals!

Over 750 walkers united to raise critical funds andawareness for the bleeding disorder community. This yearwe implemented a new and exciting change to thename of our walk! To become more inclusive of allpeople affected by inherited bleeding disorders,the walk is now called Unite for BleedingDisorders. With each walk, we increase thelevel of awareness for hemophilia, vonWillebrand disease, and many other inheritedbleeding disorders. Every year, we furtherFHA’s main goal to educate people, not justthose affected, but their family, caregivers,friends, and the general public as well.

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Over 750 walkers united

to raise critical funds

and awareness for the

bleeding disorder

community.

Executively SpeakingPage 2

NHF News0 - 14

Community CornerPage 8

FHA Resource CenterPage 15

Summertime in Florida and at FHA isalways filled with fun! We’vescheduled a myriad of activities foryou and your family to choose fromsuch as: Dolphin Day Camp, BleedingDisorders Conference, Teen and

Young Adult Retreat-(B)LEAD: Action League ofBleeders, Bowling, Ladies Focus Luncheon, and more!Don’t miss out on all of these great events and sign uptoday. All of the upcoming programs/events are postedon our website www.floridahemophilia.org so be sureto check it out along with all of the invitations we sendout to you frequently through Constant Contact.

Check out the past events, articles and photos in thisissue, including the 8th Annual Walk in the Jungle, andI look forward to seeing you all soon!

¡Es la temporada de verano en Florida y en la FHAsiempre está llena de diversión! Hemos programadoun sinnúmero de actividades para que usted y sufamilia puedan elegir, tales como: Campamento diurnoDolphin (Dolphin Day Camp), Conferencia deTrastornos Hemorrágicos, Retiro para adolescentes yadultos jóvenes (Teen and Young Adult Retreat), ymucho más. No se pierda todas estas excelentesactividades e inscríbase hoy mismo. En nuestro sitio web,www.floridahemophilia.org, encontrará todos los próximosprogramas y actividades, así es que asegúrese de visitarloy estar al pendiente de todas las invitaciones que leenviamos con frecuencia a través de Constant Contact.

En este número, vea artículos y fotos sobre actividadesanteriores, entre ellas la 8a Caminata anual en la selva(8th Annual Walk in the Jungle). ¡Espero verlos a todosmuy pronto!

2 SPRING 2018 • LIFELINE

ExecutivelySpeaking MensajeEjecutivo

Debbi AdamkinFHA Executive Director

Debbi AdamkinDirectora Ejecutiva de FHA

8th Annual Walk in the Jungle continued...

This year we raised over $85,000!!! The funds from this year’sWalk will go toward financial assistance for families in needthrough our Compassionate Care initiative and advocacy efforts,

like Legislative Days, where members of the community go toWashington to speak with their representatives about issues thataffect them and their families. Funds will also go towardinitiative programs like the Teen and Young Adult Retreat andthe Florida Bleeding Disorders Conference, among numerousothers, and finally, toward research, which is so crucial to allthose impacted by bleeding disorders.

The money that we raise is instrumental to continuing all ofthe wonderful things that we do here at FHA to support thebleeding disorders community and their families. We are just$15,000 short of reaching our $100,000 goal!

Please consider making a personal donation, let everyone youknow how close we are to meeting our goal and how adonation from them would make a difference! The Walk pagewww.hemophiliawalk.donordrive.com/event/florida willremain open until we meet or exceed our goal.

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3SPRING 2018 • LIFELINE

NATIONAL SPONSORS• Accredo• Bayer • CVS Specialty• Grifols• Hema Biologics• Octapharma• Pfizer• Sanofi Genzyme• Shire

LOCAL SPONSORS

Platinum Sponsor• Genentech

Gold Sponsors• Bayer • Bioverative• CSL Behring• Novo Nordisk

Silver Sponsors• Broward Health• Embassy Suites WPB• Ultra-Dry Solutions

Bronze Sponsors• BioTek reMEDys• Bullet Line LLC• Matrix

Supporter Sponsor• Kidz Medical Services• Nicklaus Children’s Hospital• The Wingmen Foundation• TML Florida Holdings• University of Miami HTC

Kilometer Sponsors• All Accounting Services II• Group M Advertising & Design

Breakfast Sponsor• Cottrill’s SP

In-Kind Sponsor

Top Ten Teams1. 1. FHA Blood Drops

2. Team Alex Dones

3. We Are CSL

4. Team JAIZER

5. Hemophilia Warriors

6. Kidz Factor

7. Walkers VIII

8. Super S

9. Aydin’s Avengers

10. All My Grandchildren

Most Creative Team T-Shirt1. Hemophilia Warriors

2. Team Walkers VIII

3. Team We Are CSL* After May 6 donations have continued to come in. Amounts may vary.

Thank youto all of our Sponsors

Congratulations to all of our Teams

• BJ’s Restaurant &Brewhouse

• Del Monte FreshProduce

• Florida Panthers

• Jungle Island

• Kennesaw Juice

• Kenography OnePhotographic

• Nugo Nutrition

• Krispy Kreme• MC Alex• Miami Heat• Miami Hurricanes• Miami Marlins• NuGo Nutrition• The Photobooth Bros.• Starbucks• Tropical Bottling

Company

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8th Annual Walk in the Jungle continued...

A HUGE thank you goes out to everyone who participated at this year’sWalk, including MC Alex for being the best DJ and always supporting FHA,and to amazing Lorena Estrada, WSVN Anchor and Reporter, who we areso fortunate to have as our Walk Honorary Chair! We also would like togive a special thank you to all of our amazing volunteers and team captains.With your time and energy dedicated before, during, and after the walk, itwas able to run smoothly and have such active participation! And finally,thank you to all our sponsors, whose generous contributions helped makethe Walk such a success! This year’s walk was certainly a day to remember!

We’re excited to see you all at the 9th Annual Walk in the Jungle next year!!!


8th Annual Walk in the Jungle, continued...

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8th Annual Walk in the Jungle, continued...


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l 6 de mayo de 2018, cientos de miembrosy partidarios de la comunidad de

trastornos hemorrágicos se dieron cita enJungle Island para la 8a Caminata anual en laselva. Disfrutamos de un día repleto dediversión, donaciones y animales salvajes.

Más de 750 personas se unieron a la caminatapara recaudar fondos necesarios y ayudar aconcientizar en respaldo a la comunidad detrastornos hemorrágicos. Este añoimplementamos un nuevo e interesantecambio en el nombre de nuestra caminata.Para incluir a todas las personas afectadas por trastornoshemorrágicos hereditarios, la caminata ahora se llama Unitefor Bleeding Disorders (Unámonos por los trastornoshemorrágicos). Con cada caminata, aumentamos el grado deconcientización sobre la hemofilia, la enfermedad de VonWillebrand y muchos otros trastornos hemorrágicoshereditarios. Cada año, avanzamos en el objetivo principalde la FHA de informar a las personas, no solo a aquellasafectadas, sino también a sus familiares, cuidadores, amigosy el público en general.

¡Este año recaudamos más de $85,000! Los fondos de lacaminata de este año se utilizarán para proporcionar ayudaeconómica a familias necesitadas a través de nuestra iniciativaCompassionate Care y para nuestros trabajos de promoción,como los Legislative Days, en los que miembros de lacomunidad van a Washington a hablar con sus representantesacerca de problemas que los afectan tanto a ellos como a susfamilias. Los fondos también se usarán para programas deiniciativas como el retiro para adolescentes y adultos jóvenesy el simposio anual para educación de las familias, entre

muchos otros, y por último, para investigaciones que soncruciales para aquellas personas afectadas por los trastornoshemorrágicos.

El dinero que recaudamos es fundamental para continuartodas las iniciativas maravillosas que llevamos a cabo aquí enla FHA para apoyar a la comunidad de trastornoshemorrágicos y a sus familias. ¡Actualmente, nos faltan solo$15,000 para lograr nuestra meta de $100,000!

Por favor, piense en la posibilidad de hacer una donaciónpersonal, y deje saber a todos los que conoce lo cerca queestamos de lograr nuestro objetivo y cómo una donaciónpudiera hacer la diferencia. La página de la caminata,www.hemophiliawalk.donordrive.com/event/florida,permanecerá abierta hasta que alcancemos o sobrepasemosnuestra meta.

MUCHÍSIMAS gracias para todos los que participaron enla caminata de este año, entre ellos a MC Alex por ser elmejor DJ y siempre apoyar a la FHA, y a la increíbleLorena Estrada, presentadora y locutora de WSVN, aquien tenemos la dicha de tener como presidentahonorífica de nuestra caminata. También queremos darespeciales gracias a todos nuestros maravillosos voluntariosy a los capitanes de equipos. Gracias al tiempo y el esfuerzoque dedicaron antes, durante y después de la caminata, estapudo transcurrir sin problemas y tener una participacióntan activa. Por último, gracias a todos nuestrospatrocinadores, cuyas generosas contribuciones ayudarona que la caminata fuera todo un éxito. ¡La caminata de esteaño verdaderamente fue un día que recordaremos!

¡Esperamos verlos a todos en la 9a Caminata anual en la selvael año que viene!

E8 va Caminata Anual en la Selva!


WashingtonDAYS

Submitted by Derek, age 12

In March, I got to go to Washington, DC to participate in the NHFWashington Days. It was a great event! I got to stay in a hotel that was nextto the Capitol! I entered the Capitol, too, and met a Congresswoman! I alsotalked to representatives too! Something I am proud of was when I wastalking to one of them and they did not understand the purpose of factor, Igave him an example. If he has dominos and 1 is missing, when you toppledominoes there needs to be a domino every centimeter, if one is missingthey will not topple completely. But factor replaces the missing domino. Wedrove by The Supreme Court and also saw the Washington Monument! Ithink I saw the White House, but I’m not sure. I loved this event. I enjoyed it,and I hope the National Hemophilia foundation will get the funds it needs!Thank you, Florida Hemophilia Association!



esearchers from Sweden and the U.S. recentlypublished an article that focused on potential

correlations between patients with von Willebrand disease(VWD), hospitalizations and prophylaxis. The authorsconducted a retrospective study of inpatients andoutpatients, both with and without VWD. Their objectivewas to investigate the frequency of hospital admittances anddetermine whether the implementation of a prophylactictreatment regimen is associated with a reduction inhospitalizations.

The lead author of the article was Elena Holm, MD,Department of Translational Medicine, Lund

University, Skåne University Hospital in Lund, Sweden.Holm and her colleagues were joined by Thomas Abshire,BloodCenter of Wisconsin and Departments of Pediatricsand Medicine, Blood Research Institute, Medical College ofWisconsin in Milwaukee.

The authors reviewed patient data from two primarygroups. The first group encompassed population-basedregisters from the National Board of Health and Welfareand Statistics Sweden. Data from these registries wereincorporated into Sweden’s Congenital Bleeding Disordersstudy. These registries included 2,790 individuals with adiagnosis of VWD between the year 1987 and 2009. Theyfound that VWD patients were admitted to hospitals at arate 2.3 times higher than the unaffected control groups,and spent on average, 2.0 times as many days as hospitalizedinpatients. The most common impetus for thesehospitalizations were gastrointestinal (GI) bleeding,menorrhagia (heavy menstrual bleeding) and epistaxis (nosebleeds). Outpatient visits were also twice as commonamongst VWD patients.

For the second segment of their research, investigatorstapped the von Willebrand Disease Prophylaxis Network(VWD PN), an international study group established toevaluate the prophylactic regimens of patients with VWD.

In all, 105 patients from participating treatment centers inNorth America and Europe were counted in this study,including individuals with type 3 (52%), type 2A (22%), type1 (12%), type 2B (9%) and other types (4%). As in theregistries, GI bleeding was the most common cause ofhospitalization. Of the 122 bleed-related hospitalizationsreported, 75 occurred prior to the initiation of prophylaxisand 47 after start of prophylaxis, which translates to 712and 448 events per 1000 patient years. These findingswould indicate that significantly fewer hospitalizationsoccurred after the initiation of a prophylactic treatmentregimen.

The authors cited limitations such as a dearth of data onadditional variables that could inform study conclusions anda lack of information that could help remove sources of biasor to investigate outcomes related to VWD type or mode oftreatment. On the other hand, a major strength of this typeresearch is that general population data fed by nationalregistries allow investigators access to decades worth ofhealthy control data to match with affected patients,allowing for long term comparisons.

Holm and her fellow investigators also note the potentialpositive impact of prophylaxis in VWD patients asdemonstrated by the VWD PN.

“The VWD PN enrolled the largest cohort usingprophylaxis for the management of VWD, concluded theauthors. “Prophylaxis using well defined regimens, as in thisstudy, reduced the need for in- and outpatient visits whichshould translate to increased quality of life for patients andtheir families.”

The article “Bleeding-related Hospitalization in Patientswith von Willebrand disease and the Impact of Prophylaxis:Results from National Registers in Sweden Compared withNormal Controls and Participants in the von WillebrandDisease Prophylaxis Network,” was published in theFebruary 2018 edition of the journal Haemophilia.

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International Study Group Findings SuggestProphylaxis Could Reduce Hospitalizations for VWD Patients NHF Newsletter Story May 2018

NHF • eNews 2018

NHF • eNews 2018

nvestigadores de Suecia y Estados Unidos publicaronrecientemente un artículo que se centró en las posibles

correlaciones entre los pacientes con la enfermedad de VonWillebrand (VWD), las hospitalizaciones y la profilaxis. Losautores llevaron a cabo un estudio retrospectivo en pacienteshospitalizados y pacientes ambulatorios, con o sin VWD. Suobjetivo era investigar la frecuencia de admisiones hospitalariasy determinar si la implementación de un esquema detratamiento profiláctico se asocia a una reducción en lashospitalizaciones.

La autora principal del artículo fue la Dra. Elena Holm, delDepartamento de Medicina de Transferencia, Lund University,Skåne University Hospital en Lund, Suecia. A Holm y suscolegas se unió Thomas Abshire, del BloodCenter de Wisconsiny los Departamentos de Pediatría y Medicina, Blood ResearchInstitute, Medical College de Wisconsin en Milwaukee.

Los autores analizaron los datos de pacientes de dos gruposprincipales. El primer grupo incluyó registros poblacionales delComité Nacional de Salud y Bienestar y Estadísticas de Suecia.Los datos de estos registros se incorporaron al estudio detrastornos hemorrágicos congénitos de Suecia. Dichos registrosincluyeron 2,790 personas con diagnóstico de VWD entre losaños 1987 a 2009. Se encontró que los pacientes fueronhospitalizados con una frecuencia 2.3 veces mayor que losgrupos de control no afectados y que, en promedio, pasaron 2.0veces más días hospitalizados. Las causas más frecuentes de lashospitalizaciones fueron hemorragias digestivas, menorragia(sangrado menstrual abundante) y epistaxis (hemorragiasnasales). Las consultas externas también tuvieron el doble defrecuencia entre los pacientes con VWD.

Para la segunda parte de su investigación, los investigadoresobtuvieron información de la red de profilaxis para laenfermedad de Von Willebrand (von Willebrand DiseaseProphylaxis Network, VWD PN), un grupo de estudiointernacional que se creó para evaluar los esquemasprofilácticos de pacientes con VWD. En total, en este estudio secontaron 105 pacientes de centros de tratamiento queparticiparon en América del Norte y Europa, entre ellospersonas con enfermedad de tipo 3 (52%), tipo 2A (22%), tipo

1 (12%), tipo 2B (9%) y otros tipos (4%). Al igual que ocurrió enlos registros, la causa más frecuente de hospitalización fue lahemorragia digestiva. De las 122 hospitalizaciones relacionadasa hemorragia que se notificaron, 75 ocurrieron antes de iniciarla profilaxis y 47, después de iniciar la profilaxis; lo que setraduce a 712 y 448 eventos por 1000 años-paciente. Estosresultados indicarían que significativamente menoshospitalizaciones ocurrieron después de iniciar un esquema detratamiento profiláctico.

Los autores citaron limitaciones tales como una escasez de datosen otras variables que pudieran fundamentar las conclusionesdel estudio y una falta de información que pudiera ayudar aeliminar fuentes de sesgo o a investigar resultados relacionadoscon el tipo de VWD o el modo de tratamiento. Por otro lado,uno de los principales puntos fuertes de este tipo deinvestigación es que los datos poblacionales generales de los quese nutren los registros nacionales les permiten a losinvestigadores tener acceso a décadas de datos de controlessanos para emparejar con pacientes afectados, lo que permitehacer comparaciones a largo plazo.

Holm y sus colegas investigadores también destacan el posibleefecto positivo de la profilaxis en los pacientes con VWD, talcomo se demostró a través de la VWD PN.

“La VWD PN inscribió a la más grande cohorte usandoprofilaxis para tratar la VWD”, concluyeron los autores. “Laprofilaxis administrada mediante esquemas bien definidos,como en el caso de este estudio, redujo la necesidad de consultastanto externas como en hospitalizaciones, lo que debe reflejarseen una mejor calidad de vida para los pacientes y sus familias”.

El artículo “Bleeding-related Hospitalization in Patients withvon Willebrand disease and the Impact of Prophylaxis: Resultsfrom National Registers in Sweden Compared with NormalControls and Participants in the von Willebrand DiseaseProphylaxis Network” (Hospitalizaciones por hemorragias enpacientes con enfermedad de Von Willebrand y el efecto de laprofilaxis: Resultados de registros nacionales en Suecia encomparación con controles normales y participantes en la redde profilaxis para la enfermedad de Von Willebrand) se publicóen la edición de febrero de 2018 de la revista Haemophilia.

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Las conclusiones de un grupo de estudiointernacional indican que la profilaxis pudiera reducirlas hospitalizaciones para los pacientes con VWDNHF Newsletter Story May 2018



NHF • eNews 2018

he Hemophilia Treatment Centers (HTCs) NetworkInvestigators, a group of researchers from several

U.S. HTCs, recently published a study on disparitiesassociated with bleeding symptoms, age at diagnosis andprovider interventions for females with bleeding disorders.Females living with an undiagnosed bleeding disorder areunwittingly foregoing the care and resources that can havereal world implication for their quality of life, includingappropriate treatment, education and psychosocial support.

The article “Differences in Bleeding Phenotype andProvider Interventions in Postmenarchal Adolescents whenCompared to Adult Women with Bleeding Disorders andHeavy Menstrual Bleeding,” was published in the Januaryissue of the journal Haemophilia. The lead author wasLakshmi V. Srivaths, department of pediatrics, section ofhematology/oncology at Baylor College of Medicine inHouston, TX.

Investigators focused, in part, on the differences inphenotype of adolescent vs adult women with heavymenstrual bleeding (HMB) and a bleeding disorder (BD).Study data was drawn from the U.S. Centers for DiseaseControl and Prevention’s Universal Data Collection (UDC)surveillance project, which culled information annually onenrolled patients at 135 federally funded HTCs. The projectincluded annual data from 1998-2011. In 2009 a femalecomponent was added to the UDC which was implementedin 23 HTCs. The module was designed to capture datarelated to diagnoses, menstrual bleeding, other bleedingsymptoms, obstetrical-gynecological symptoms, treatmentand gynecological/reproductive history.

The UDC data encompassed 269 females with HMB/BD,including von Willebrand disease (VWD), other factordeficiencies and platelet disorders. Of these, 79 wereadolescents (median age 16) and 190 were adults (medianage 27). The majority enrolled were diagnosed with VWD(223; 83%) with the remaining diagnosis encompassingother factor deficiencies, platelet function disorders andunspecified BDs.

The median age at diagnosis was 12 for adolescents vs 16 foradults. Forty-five adolescents (57%) and 138 adults (73%)

experienced a delay in diagnosis, defined by the number ofyears passed since a patient’s first bleed. Srivaths and her co-authors observed that there was a reduction in long delays indiagnosis for adolescents vs adults and that this could be anindicator of a positive trend. “We suspect the difference indelay in diagnosis in adults vs adolescents is because ofimproved earlier diagnosis due to greater awareness in thepast decade through national advocacy organizations such asthe National Hemophilia Foundation and the Foundation forWomen and Girls with Blood Disorders.”

Differences were also seen in bleeding phenotypes ofadolescent vs. adult females with HMB/BD. Adultsexperienced more frequent bleeding complications, anemia,gynecologic procedures and surgeries. While both groupswere treated with hormonal therapy and antifibrinolyticagents equally, the synthetic hormone desmopressin acetatewas utilized more often by adolescents due in part to its easeof administration via nasal spray. Adults more often opted forhormonal therapy and surgeries. The authors suggested thatthis was due to the additional contraceptive benefits ofhormonal therapy and a preference for the type of “definitiveoutcome” associated with surgical interventions.

The authors cited several study limitations, including thoseassociated with a small patient sample size and the use ofretrospective, self-reported study data based on patient recall.Data were also limited to patients enrolled at HTCs, whichmay not be representative of the broader U.S. population.Despite the limitations, Srivaths and fellow investigators notethat this study is important as it represents the first concertedeffort to compare the bleeding phenotype, diagnosis andmanagement of females with HMB/BD. They acknowledgethat while public awareness related to women affected withbleeding disorders has been enhanced in recent years, thatadditional studies are necessary to establish definitivelywhether better patient/healthcare provider educationtranslates to better outcomes. The results of such studiescould inform future efforts to reducehematologic/gynecologic complications for females withBD/HMB.

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HTC Investigators Look at UDC Dataon Females with Bleeding Disorders NHF Newsletter Story 2018


NHF • eNews 2018

l Hemophilia Treatment Centers (HTCs) NetworkInvestigators, un grupo de investigadores de varios HTC en

los Estados Unidos, publicó recientemente un estudio sobre lasdesigualdades asociadas a los síntomas hemorrágicos, la edad almomento del diagnóstico y las intervenciones de los proveedores paralas mujeres con trastornos hemorrágicos. Las mujeres que padecenun trastorno hemorrágico no diagnosticado están privándose, sindarse cuenta, de la atención y los recursos que pudieran tenerimplicaciones reales en su calidad de vida, entre ellos el tratamientoadecuado, la información y el apoyo psicosocial.El artículo “Differences in Bleeding Phenotype and ProviderInterventions in Postmenarchal Adolescents when Compared toAdult Women with Bleeding Disorders and Heavy MenstrualBleeding” (Diferencias en el fenotipo hemorrágico y en lasintervenciones de los proveedores en adolescentes posmenárquicasen comparación con mujeres adultas con trastornos hemorrágicosy sangrado menstrual abundante) se publicó en el ejemplar deenero de la revista Haemophilia. La investigadora principal fue laDra. Lakshmi V. Srivaths, del departamento de pediatría, unidadde hematología/oncología de Baylor College of Medicine enHouston, TX.Los investigadores se centraron, en parte, en las diferencias en elfenotipo en las adolescentes frente a mujeres adultas con sangradomenstrual abundante (SMA) y un trastorno hemorrágico (TH).Los datos del estudio se obtuvieron a partir del proyecto devigilancia Universal Data Collection (UDC) de los Centros para elControl y la Prevención de Enfermedades de los EE. UU., el cualextrajo información anualmente sobre pacientes inscritos en 135HTC con financiamiento federal. El proyecto incluyó datosanuales del 1998 al 2011. En el 2009, se agregó al UDC uncomponente relacionado con el sexo femenino, que se implementóen 23 HTC. El módulo se creó para recoger datos relacionadoscon diagnósticos, sangrado menstrual, otros síntomashemorrágicos, síntomas obstétricos y ginecológicos, tratamiento yantecedentes ginecológicos y obstétricos.Los datos del UDC incluyeron 269 pacientes de sexo femenino conSMA y TH, entre estos la enfermedad de Von Willebrand (VWD),otras deficiencias de factores, y trastornos plaquetarios. De estas, 79eran adolescentes (mediana de edad: 16) y 190 eran adultas (medianade edad: 27). La mayoría de las pacientes inscritas tenían undiagnóstico de VWD (223; 83%), y el resto incluía los diagnósticos deotras deficiencias de factores, trastornos de la actividad plaquetaria ytrastornos hemorrágicos no especificados.La mediana de edad al momento del diagnóstico era 12 años paralas adolescentes y 16 para las adultas. Cuarenta y cinco

adolescentes (57%) y 138 adultas (73%) tuvieron un retraso en eldiagnóstico, lo que se define por la cantidad de años transcurridosdesde la primera hemorragia de un paciente. Srivaths y suscoautores observaron que hubo una reducción en los retrasosprolongados en el diagnóstico en las adolescentes en comparacióncon las mujeres adultas, y que eso pudiera ser un indicador de unatendencia positiva. “Imaginamos que la diferencia en el retraso enel diagnóstico en las adultas frente a las adolescentes se debe a unamejoría en el diagnóstico precoz a causa de una mayorconcientización durante la última década a través de lasorganizaciones nacionales de promoción, como la NationalHemophilia Foundation y la Foundation for Women and Girlswith Blood Disorders”.

También se observaron diferencias en los fenotipos hemorrágicos delas adolescentes frente a las mujeres adultas con SMA/TH. Lasmujeres adultas presentaron con más frecuencia complicacioneshemorrágicas, anemia, operaciones y procedimientos ginecológicos.Aunque ambos grupos recibieron en igual manera tratamientohormonal y con antifibrinolíticos, la hormona sintética acetato dedesmopresina se utilizó con más frecuencia en las adolescentes debidoen parte a su fácil administración por vía de un spray nasal. Lasmujeres adultas optaron con más frecuencia por recibir tratamientohormonal o someterse a operaciones. Los autores sugieren que eso sedebió a los beneficios anticonceptivos adicionales del tratamientohormonal y una preferencia por el tipo de “resultado definitivo” quese asocia a las intervenciones quirúrgicas.

Los autores citaron varias limitaciones del estudio, entre ellas lasasociadas al pequeño tamaño de la muestra de pacientes y el usode datos retrospectivos y facilitados por las pacientes basados en loque ellas recordaban. Los datos también se limitaron a laspacientes inscritas en los HTC, lo que podría no ser representativode la población estadounidense en general. A pesar de laslimitaciones, Srivaths y sus colegas investigadores señalaron queeste estudio es importante porque representa el primer esfuerzocoordinado para comparar el fenotipo hemorrágico, el diagnósticoy el tratamiento de pacientes de sexo femenino con SMA/TH.Reconocen que aunque la concientización del público en lo que serefiere a las mujeres afectadas por trastornos hemorrágicos hacrecido en los últimos años, se necesitan otros estudios paraestablecer definitivamente si proporcionar mayor información apacientes y profesionales sanitarios se traduce en mejoresresultados. Los resultados de tales estudios pudieran fundamentarlos esfuerzos futuros para reducir las complicacioneshematológicas y ginecológicas en mujeres con trastornoshemorrágicos y sangrado menstrual abundante.

E

Investigadores de los HTC analizan los datos delproyecto UDC en lo que respecta a las mujeres contrastornos hemorrágicos Disorders NHF Newsletter Story 2018


NHF • eNews 2018

Kidz Medical Services Launches Hemophilia TreatmentCenter at Nicklaus Children’s HospitalA comprehensive program to promote excellence incare through patient education. The treatmentcenter specializes exclusively in the care of childrenfrom newborn to 21 years of age providingmultispecialty care. Patients will have access to a

team that includes a hematologist, nurse practitioner,infusion nurses, social worker, orthopedic surgeonand psychologist. Services also include outpatientphysical therapy evaluations and treatment atmultiple outpatient locations.

MEET THE TEAM: Medical Director: Dr. Guillermo DeAngulo, MD

Nurse Practitioner/Coordinator: Sofia Miranda, ARNPOrthopedic Surgeon: Dr. Monica Payares, MD Social Worker: Douglas Estrada, MSWPsychologist: Dr. Sarah Rivero-Conil, PsyD

DOLPHIN

S

PENDING

Please email [email protected] to request forms or for more information.

JUNE 29 – SOLD OUTAUGUST 3 – LIMITED SPACE

CENTERS FOR BLEEDING DISORDERS*Hemophilia Treatment Center (HTC)

ABOUT THIS PUBLICATION

Florida Hemophilia Association Office(888) 880-8330

Executive DirectorDebbi Adamkin(305) [email protected]

National HemophiliaFoundation(800) 424-2634

Hemophilia Federation of America(800) 230-9797

LA KelleyCommunications, Inc.Free resource material onHemophilia(978) 352-7657

CONTACT NUMBERSMISSION STATEMENT

Do the 5

1 Get an annual comprehensive check-up at a hemophilia treatment center. 2 Get vaccinated – Hepatitis A and B are preventable.3 Treat bleeds early and adequately. 4 Exercise to protect your joints. 5 Get tested regularly for blood-borne infections

Johns Hopkins All Childen'sOutpatient Care ClinicPediatric Cancer andBlood Disorders Center601 5th Street South,Third FloorSt. Petersburg, FL 33701Phone: (727) 767-4931www.allkids.org*HTC

Center for Children’sCancer and BloodDisorders at ArnoldPalmer Hospitalfor Children92 West Miller St., MP 318Orlando, FL 32806Phone: (321) 841-8588www.orlandohealth.com*HTC

Joe DiMaggioChildren’s HospitalPediatric Specialty Center1150 N. 35th Ave.Suite 520Hollywood, FL 33021Phone: (954) 986-2234

Lee Memorial HospitalDepartment of PediatricHematology & Oncology9981 So. Healthpark Dr.Suite 156Ft. Myers, FL 33908Phone: (239) 332-1111

Nemours Children’sClinic, JacksonvilleDepartment of PediatricHematology/Oncology807 Children’s WayJacksonville, FL 32207Phone: (904) 697-3789(904) 697-3600www.nemours.com*HTC

Nicklaus Children’sHospitalKidz Medical ServicesDivision ofHematology/Oncology3100 SW 62 AveSuite 121Miami, Florida 33155Phone: (305) 662-8360

University of FloridaHemophilia Treatment CenterDivision of Pediatric Hematology/Oncology1600 SW Archer RoadGainesville, FL 32610Phone: (352) 273-9120www.peds.ufl.edu/divisions/hemonc/*HTC

Nemours Children’sClinic, OrlandoDepartment of PediatricHematology/Oncology13535 Nemours ParkwayOrlando, FL 32827Phone: (904) 697-3789,(904) 697-3600

Sacred Heart PediatricHemophilia Program,PensacolaPhone: (850) 416-7712

St. Joseph’s Children’sHospitalPediatric HematologyOncology Out-patientClinic3001 W. Dr. MartinLuther King Jr. Blvd.Tampa, FL 33607Phone: (813) 554-8294or (813) 321-6820*HTC

The University of MiamiHemophilia TreatmentCenter Pediatrics and AdultsUniversity of Miami Miller School of MedicineDepartment of Pediatrics Div of Hematology/OncologyLocator Code D8201601 NW 12th Ave., Room 5019Miami, FL 33136Phone: (305) 243-0834www.htcextras.org*HTC

USF Adult HemophiliaCenterHematology 4th Floor13220 Laurel DriveTampa, FL 33612Phone: (813) 974-3725*HTC

LIFE LINE is the officialNewsletter of the FloridaHemophilia Association.It is produced quarterly anddistributed free of charge torequesting members of thebleeding disorder community.

Florida HemophiliaAssociation Headquarters 915 Middle River Drive, Suite 421Ft. Lauderdale, FL 33304Toll Free: (888) 880-8330www.floridahemophilia.org

Translation:Roxanna Delgado

Design and Production:Group M, Advertising & Design305-235-2538


FHA ResourceCenterThe Florida Hemophilia Association, Inc (FHA) is a Not-for-Profit organization that isdedicated to enhancing the quality of life in the bleeding disorders community by creatingprograms and services that provide education, emotional support and advocacy. We arecontributing toward research to ultimately find a cure.

Florida Hemophilia Association(Formerly known as Florida Chapter, NHF)915 Middle River Drive, Suite 421Ft. Lauderdale, FL 33304

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