european patients' academy on therapeutic innovation roma, · filosofia di “condivisione”...

Roma, 7-9 novembre 2014

European Patients' Academy on Therapeutic Innovation



! Farmacista nel 1988

! Sposato (Francesca) nel 1988 !  1990 Luca, !  1992 Giacomo,

!  2000 Tommaso,

!  2004 Giulia

! 1993 – Diagnosi per Luca: Duchenne ! 1993 – Terapie (a quel tempo…)

!  3 NS !  1 TAC !  1 NCNDF !  1 CDVS



Legenda –  3 NS

•  Nessuna Storia familiare •  Nessuna Speranza •  Nessun Supporto

–  1 TAC –  Tornate A Casa

–  1 NCNDF –  Non C’è Nulla Da Fare

–  1 CDVS •  Cercate Di Vivere Sereni

Un Futuro Luminoso!!



Era il lontano 1993… Internet stava prendendo il posto di Arpanet, abbandonata ormai dai militari che avevano iniziato a studiarla nel 1960. La consultazione dei contenuti di un server avveniva solo in gopher e in rete c’erano solo oscure banche dati. Era una impresa titanica!



Già dal 1994 in internet cominciai a trovare un gran numero di risorse: erano nati siti di genitori in varie parti del mondo e ognuno di loro metteva a disposizione un po’ delle sue esperienze per aiutare gli altri ad uscire da tunnel. Cominciai un “copia e incolla” furibondo con lo scopo di cancellare una frase che mi era rimasta scolpita nella carne:

“non c’è nulla da fare, tornate a casa

e cercate di vivere sereni”



Un consiglio che non ho mai seguito. Invece divoravo articoli e scoprivo che invece c’era tanto da fare, Leggendo gli articoli, li traducevo in italiano, Quindi decisi di aprire anch’io un sito, per rispettare la filosofia di “condivisione” dei siti che consultavo. Chiamai il sito: Born to Run - Nati per correre …come tutti i bambini dovrebbero fare



Nel 2000 finalmente fu pubblicato il primo studio, che riconosceva un valore scientifico a tutto quello che, noi genitori, un pò in tutto il mondo, cercavamo di fare con i nostri figli. I dati parlavano chiaro: tra il 1980 e il 2000 si era riusciti a raddoppiare l’aspettativa di vita. •  Nell’80 i nostri ragazzi erano destinati a morire tra i 15 e i 20 anni, •  nel 2000 questo muro era destinato a cadere, •  Negli ultimi anni con l’aiuto del perindopril e dell’in-exsufflator (la

macchina per la tosse) le due principali cause di morte dei ragazzi sembrano ormai essere sotto controllo.



La differenza tra la vita e la morte

è solo la conoscenza

La conoscenza di ciò che bisogna fare e soprattutto la conoscenza del momento giusto per intervenire.



Negli anni abbiamo imparato ad evolverci da pazienti e familiari, “soggetti” di ricerca, per diventare invece partner rispettati di chi progetta e gestiste la ricerca clinica e farmaceutica. Ognuno con le sue conoscenze quotidiane, abbiamo imparato •  a conoscere le dure leggi che governano la Sanità, •  il modo con cui gli studi clinici sono regolamentati e •  come cercare di far coincidere le necessità dei pazienti e

dei loro familiari con la realtà delle regole da rispettare e le difficoltà tecniche da superare.



Nel 2012 ho per la prima volta sentito parlare di EUPATI. Un progetto Europeo che aveva il compito di organizzare formazione e raccogliere materiali utili a promuovere la crescita di “pazienti esperti” e a migliorare l’informazione al pubblico generale sui temi della Ricerca e dello Sviluppo dei Farmaci. Mi è sembrata subito una idea straordinaria e con la mia associazione abbiamo aderito immediatamente alla European Patients' Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI), una partnership pubblica-privata di 5 anni fra 30 organizzazioni, comprese associazioni per la tutela dei pazienti, associazioni Non Governative, Accademia e Industria.



Il coinvolgimento dei pazienti è cresciuto notevolmente da quella che era una semplice attività di “espressione di un parere” ad un coinvolgimento attivo come partner di pari livello nella progettazione e supervisione delle sperimentazioni. I Pazienti portano una conoscenza inestimabile di esperienza vissuta per ciò che riguarda le patologie e le terapie ed è fondamentale per ri-centrare l’attenzione sulle vere necessità dei pazienti. Lo scopo del coinvolgimento del paziente non è solo “liberatorio” Ma è diretto a migliorare la Sanità Pubblica e a rendere ognuno partecipe del fatto che la ricerca e lo sviluppo dei farmaci debba essere centrato sulle vere necessità dei pazienti.



Il 1° Patient Expert Training Course è iniziato il 7 Ottobre 2014, con 53 partecipanti da 21 paesi. Si tratta di un corso certificato di formazione di 250 ore per pazienti esperti, che comprende lo sviluppo pre-clinico, i clinical trial, la farmacovigilanza, la valutazione del rischio-beneficio, l’health technology assessment e le problematiche regolatorie.



La maggior parte della formazione si svolge a distanza con e-Learning, ma sarà completata da due settimane di corsi in presenza. A seguire: EUPATI svilupperà una biblioteca internet ed una sorta di “cassetta degli attrezzi” in sette lingue diverse, in concomitanza con la nascita delle piattaforme locali in 12 paesi Europei.



"Obiettività, trasparenza e indipendenza sono prerequisiti fondamentali per essere certi che EUPATI raggiunga i suoi obiettivi." Questa era ed è una grande sfida. Questi requisiti sono fondamentali per garantire il riconoscimento di EUPATI da parte della comunità dei pazienti e del grande pubblico.



Il ruolo dell’industria è sotto controllo strettissimo, dato il suo ruolo chiave nello sviluppo dei farmaci, come pure nella commercializzazione dei farmaci quando termina lo sviluppo. EUPATI ha definito una robusta struttura di Governance, •  guidata dalle associazione dei pazienti, come pure •  una commissione consultiva multidisciplinare, •  un pannello di consulenti regolatori ed uno etico, che include esperti di

bio-etica, comunicazione, agenzie del farmaco, istituzioni di studi bastati sulla medicina dell’evidenza, e gruppi di tutela dei pazienti.

Tutto questo si accompagna ad una politica di trasparenza nella dichiarazione dei conflitti di interesse (disclosure of interests).



EUPATI non si occupa di formazione ai pazienti o al grande pubblico in merito a specifiche patologie o problematiche verticali. Il suo interesse è ai processi generali, la loro complessità e tutte le problematiche legate allo sviluppo di nuovi farmaci, come pure le problematiche regolatorie in generale. Le informazioni specifiche per alcune patologie potrebbero solo essere portate ad esempio se necessario a chiarire i contesti.



Mentre il coinvolgimento dei pazienti è quindi in un momento molto entusiasmante, le associazioni dei pazienti invece hanno grande difficoltà a schierare pazienti adeguatamente esperti che possano soddisfare le necessità della comunità della ricerca. EUPATI, guidata da European Patients' Forum, mira a riempire questo vuoto e a fornire l’informazione, la formazione e a soddisfare le necessità formative utili ad abilitare un efficace coinvolgimento dei pazienti in tutta Europa. I pazienti e le organizzazioni ben informate sono la migliore tutela e la migliore opportunità di consulenza.



FILIPPO BUCCELLA Presidente NLT Rappresentante Pazienti DOMINIQUE VAN DOORNE Rappresentante Accademia MORENO BUSOLIN Rappresentante Industria SILVANO BERIOLI EFGC – Mentor EUPATI Italia Silvia Starita – Rappresentante Pazienti Linda Henderson – Rappresentante Pazienti

PROGETTO EUPATI ITALIA Membri del National Liaison Team



AIFA

Agenzia Italiana del Farmaco

Protocollo di Intesa AIFA-‐EUPATI

firmato il 3 luglio 2014

PARTNERS

ISPOR Rome Chapter Interna9onal Society For Pharmacoeconomics and

Outcomes Research

La collaborazione permetterà anche di valutare la rilevanza e di quantificare

l'impatto del progetto EUPATI .



PROTOCOLLO DI INTESA AIFA -‐ EUPATI



Accademia dei Pazienti ONLUS

Board dell’ EUPATI National Platform

EUPATI NATIONAL PLATFORM

GOVERNANCE Comitato Esecutivo (National Liaison Team)



Composizione (provvisoria) della futura ENP



EUPATI NATIONAL PLATFORM BOARD

•  EUPATI •  AIFA •  MINISTERO DELLA SALUTE •  ISS •  FARMINDUSTRIA •  ISPOR •  CTC UCSC

•  IRCCS MARIO NEGRI •  FOFI •  FAVO •  AIMAC •  FEDERANZIANI •  APMAR



Registratevi sulla pagina: www.academiadeipazienti.it Lasciando il vostro Nome Cognome Recapito telefonico Indirizzo email Vi terremo Costantemente informati



Grazie a tu* per la collaborazione!


European Patients' Academy on Therapeutic Innovation Corso Pazienti Esperti EUPATI

"Kick-off Webinar" - Il 7 Ottobre, si è svolto un seminario di 1 ora e mezza con tutti gli allievi del corso. Il webinar è servito da introduzione al corso.

–  Dopo un primo benvenuto da parte di Jan Geissler, –  Oleksandr Martynenko, EATG, che coordina la fase e-Learning del corso, ha presentato la

struttura del corso, il calendario, le modalità con le quali i tutor aiuteranno gli studenti nei prossimi mesi.

–  Niels Westergaard, University of Copenhagen, ha fornito una anteprima dei moduli, in particolare del modulo 1 che è appena stato messo a disposizione degli studenti, ed ha spiegato come i moduli sono stati sviluppati.

–  Isabel Ashburner, Hibernia College, ha presentato una demo di EUPATI Moodle e-Learning system,

–  Kim Wever, EGAN, ha spiegato come attraverso delle "Reflective questions" si verrà aiutati a trasferire ciò che si è imparato nella patient advocacy.

–  Nancy Hamilton, EURORDIS, ha presentato le lezioni frontali che faranno parte del corso nel 2015.

La parola Moodle è un acronimo per Modular Object-Oriented Dynamic Learning Environment (ambiente di apprendimento dinamico, modulare, orientato ad oggetti), anche se originariamente la M stava per "Martin", il nome dell'ideatore.



•  Per chi parla inglese è possibile vedere il webinar qui: https://btevent.webex.com/btevent/lsr.php?RCID=fabfb33b3be2478a91ef682f07ea2586

•  Le presentazioni PPT sono ugualmente disponibili (sempre in inglese) •  Course Participants' Handbook (Manuale del Corso) Contiene tutte

le informazioni utili a consentire la partecipazione al corso senza difficoltà. (sempre in inglese)

•  Introduction into the EUPATI e-Learning Platform – Un Video prodotto da Hibernia che spiega il funzionamento EUPATI "Moodle" e-Learning Platform. (sempre in inglese)

•  http://www.patientsacademy.eu/index.php/en/news/379-eupati-moodle-video and click on "play" to start the video (14 minutes).



A workshop of EUPATI member organisations in July 2014 revealed important insights into benefits and barriers, challenges and solutions, codes of conduct, and potential guidelines on patient involvement in industry-sponsored medicines R&D.



•  A total of 22 best practice cases from areas like rare diseases, paediatrics, oncology, neurological diseases and HIV illustrated real-life examples of where patient involvement in R&D led to tangible benefits, and how perceived and real barriers were overcome.

•  It was clear how important it is to share, collaborate, guide and advocate (externally, as well as within companies and institutions) in order to move patient involvement in R&D from theory to widely adopted practice.



•  However, patient advocates in different disease areas are working hard with the professional community to identify better trial designs, research schemes and collaborative models that will provide real impact and improvements in patient outcomes.

•  There is still too much waste in the system, too much duplication of work, too much energy spent on research that does not meet what patients need. Patients have a lot to contribute, and EUPATI is working hard to empower them to do so.



But will academic research and industry be ready to involve patients in their R&D processes when the first EUPATI trainees complete their courses in Autumn 2015? While there is a lot of buzz around patient-centricity, much needs to be done to really involve patients in R&D in a systematic and meaningful way.



•  Positivo •  Health care professionals should not use their judgment of the patient's quality of life to justify

withholding life-sustaining therapy. –  Am J Phys Med Rehabil. 1991 Jun;70(3):129-35. Life satisfaction of individuals with Duchenne muscular dystrophy using long-term mechanical

ventilatory support. –  Bach JR1, Campagnolo DI, Hoeman S.

•  clinic managers who rejected starting with HMV, to a larger extent, regarded the quality of life for home mechanical ventilation patients to be lower compared to those who recommended treatment.

–  Chron Respir Dis. May 2010; 7(2): 67–73. Why does the provision of home mechanical ventilation vary so widely? Knut Dybwik,1 Terje Tollåli,2 Erik Waage Nielsen,1,3 and Berit Støre Brinchmann4

•  NEUTRO

•  Self-reported quality of life and clinician-rated functioning in mood and anxiety disorders: Relationships and neuropsychological correlates

–  Compr Psychiatry. 2014 May;55(4):979-88. Daniela Caldirolaa, , , Massimiliano Grassia Alice Silvia Daccòa, Domenico De Berardisd, Barbara Dal Santoa, Giampaolo Pernaa, b, c



•  Involving patients in the design and implementation of research programmes increases the likelihood of studies recruiting to target, according to a new study by King’s College London.

–  Ennis, L. et al. ‘Impact of patient involvement in mental health research: longitudinal study’ British Journal of Psychiatry (Sept 2013) doi: 10.1192/bjp.bp.112.119818

•  Exploring qualitative research synthesis: the role of patients' perspectives in health policy design and decision making.

•  Hansen HP1, Draborg E, Kristensen FB. •  Patients' perspectives in health technology assessment: a route to robust evidence and fair deliberation. •  Facey K1, Boivin A, Gracia J, Hansen HP, Lo Scalzo A, Mossman J, Single A. •  Health Expect. 2014 Nov 4. doi: 10.1111/hex.12299. [Epub ahead of print] Giving patients a starring role in their own

care: a bibliometric analysis of the on-going literature debate. •  Menichetti J1, Libreri C, Lozza E, Graffigna G. •  The bibliometric trend suggests that the role of patient in the health-care system is changing. In the last years, the patient

was viewed as a passive receptor of medical prescription. To date, the need to consider patients as active partners of health-care planning and delivery is growing. In particular, the term patient engagement appears promising, not only for its increasing growth of interest in the scholarly debate, but also because it offers a broader and better systemic conceptualization of the patients' role in the fruition of health care. To build a shared vocabulary of terms and concepts related to the active role of patients in the health-care process may be envisaged as the first operative step towards a concrete innovation of health-care organizations and systems.

•  Social Science & Medicine Volume 60, Issue 11, June 2005, Pages 2575–2584 The experiential knowledge of patients: a new resource for biomedical research? J. Francisca Caron-Flinterman, , Jacqueline E.W. Broerse, Joske F.G. Bunders



•  Patient and public involvement in all aspects of medicines research and development has an ever-increasing role, and is having an effect at all stages of the research cycle for medicines and clinical research - from commissioning and funding research, clinical trials, health technology assessment (HTA), associated regulatory processes through to the dissemination of information to clinicians, patients and patient organisations.

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