Financements

internationaux pour les

maladies négligées:

le modèle de DNDi Marc Lallemant

Head of Paediatric HIV

Recherche dans les Pays en Développement – 22-11-13

Le poids des maladies tropicales négligées

17 maladies tropicales négligées

This map displays countries endemic for each of these diseases

based on 2009-2010 data and international borders.

(from: www.unitingtocombatntds.org)

Buruli Ulcer

Chagas disease (American

trypanosomiasis)

Cysticercosis

Dengue/Severe dengue

Dracunculiasis (guinea-worm disease)

Echinococcosis

Fascioliasis

Human African trypanosomiasis

Leishmaniasis

Leprosy

Lymphatic filariasis

Onchocerciasis

Rabies

Schistosomiasis

Soil transmitted helminthiasis

Trachoma

Yaws

Il y 10 ans, un pipeline vide

- Parmi les 1393

médicaments

enregistrés en 25

ans, seuls 16 (1%)

ciblent des maladies

tropicales négligées

- 10% de la R&D est

dédié aux maladies

qui touchent 90% de

l’humanité.

Source: Fatal Imbalance: The Crisis in Research and

Development for Neglected Diseases, MSF, 2001

Health R&D (1975 – 1999)

La situation s’est à peine améliorée

Au cours des dix dernières

années, 4% des nouveaux

médicaments concernent des

maladies tropicales négligées

(reformulations, combinaisons)

1% seulement sont de

nouvelles entités chimiques

1,5% des 160,000 essais

cliniques réalisés

1% de l’investissement global

pour la santé

Source: Pedrique B et al, DNDi/MSF forthcoming publication, 2013

756 products developed (excluding

vaccines) (2000-2011)

*Source: Mapping of available health research and

development data: what’s there, what’s missing, and what

role is there for a global observatory? Rottingen et al.

Lancet, May 2013

HIV/AIDS TB Malaria NTD Diarrhea Respiratory

Diagnostics

Microbicides &

preventatives

Therapeutic

product

Vaccine Human hookworm vaccine initiative

Vaccine Development

Program

Au cours des dernières années ces partenariats public – privés à but non

lucratif comblent les lacunes de la recherche translationelle et du

développement pharmaceutique pour les maladies tropicales négligées.

Ils travaillent dans divers domaines thérapeutiques sur divers types de produits

Partenariats pour le Développement

de produits Pharmaceutiques (PDPs)

Rencontres Nord-Sud

Brazil

India

Kenya

Malaysia

USA

DRC

Japan

Geneva Headquarters

7 worldwide offices

DNDi: Un model R&D innovant guidé par les

besoins

Founding Partners

• Malaysian MOH

• Oswaldo Cruz Foundation, Brazil

• Médecins Sans Frontières

• Institut Pasteur France

• TDR (permanent observer)

• Indian Council for Medical Research (ICMR)

• Kenya Medical Research Institute (KEMRI)

Créé en 2003 par MSF

A établi en 10 ans un pipeline robuste de médicaments

candidats

Utilise et renforce les capacités des pays d’endémie

Attache beaucoup d’importance à l’information du public et à la

promotion d’un leadership public mondial pour les maladies

négligées

Malaria Leishmaniasis

Sleeping Sickness (HAT) Chagas Disease

Paediatric HIV

Filaria

Objectif: Répondre aux besoins des

patients souffrant de maladies négligées

Long-

term

projects Medium-

term

projects

Short-

term

projects

Nouvelles entités

chimiques (NCEs) Nouvelles formulations

Combinaisons fixes

Nouvelles indications de

médicaments connus

(thereapeutic switching)

Enregistrement

Accès dans les pays

d’endémie

Un portefeuille de recherche conçu pour

répondre aux besoins urgents des patients

Des profils de produits cibles idéaux

définis à partir des besoins

Profils définis avec les experts des pays d’endémie, les

chercheurs, les cliniciens, les programmes nationaux de

controle, les associations de patients, les organisations

internationales

Indications

Population

Clinical Efficacy

Safety and Tolerability

Stability

Route of Administration

Dosing Frequency

Cost

Discovery

Trypanosomiase Humaine Africaine

Screen

Hit to Lead

Pre-clinical

Phase I

Phase IIa/ PoC Lead Opt.

Registration

Phase IIb/III Access

Leishmaniose

Filarioses

VIH Pédiatrique

Paludisme

Disease(s) to be chosen

Chagas

Other NTDs Completed

Domaines de recherche et investissement € 400M for 2003-2018 => 11 to 13 Treatments by 2018

€ 100 M

€ 50-60 M

€ 50-60 M

€ 20-30 M

€ 20-30 M

>€ 20 M

>€ 10 M

€ 50-60 M

Faciles à utiliser peu coûteux Adaptés au terrain Non brevetés

Six nouvelles modalités de traitement

Artesunate/amodiaquine développé et distribué en

partenariat avec Sanofi: 200 millions de traitements distribués

Transfert de

technologie

vers

Zenufa

Pharma

(Tanzania)

Enregistré en 2007, préqualifié par l’OMS en 2008

Non breveté

Enregistré dans 30 pays d’Afrique Sub-Saharienne, en Inde, Bangladesh et Colombie

Seule combinaison fixe ayant 3 ans de stabilité

Ambitieux programme de pharmacovigilance avec MMV et Sanofi

Source: Sanofi

Poids relatif des divers PDPs

(disbursed + commitments)

DNDi – parmi

les PDPs de

taille moyenne

IAVI(vaccine)

18%

AERAS(vaccine)

11%

PATH-VAC (vaccine)10%

MMV (medicine)10%

PATH MVI (vaccine)

10%

IPM (micro/preventive)

8%

GATB (medicine)8%

DNDi4%

IVI (vaccine)4%

FIND (diagnostics)4%

OWH (medicine)3%

IDRI (medicine)3%

Sabin (vaccines)2%

IVCC (preventive)2%

PATH MVP (vaccine)2%

HIV

TB

malaria

NTDs

other

Financement pérenne et équilibré

• 50% de financements publics

par des donateurs

institutionnels, en ligne avec

l’advocacy de DNDi en faveur

d’une responsabilisation des

pouvoirs publics vis à vis des

maladies négligées

• 50% de financements privés

(fondations, general public)

• Plafond à 25% pour chaque

donateur

Sources of funding - Projection

Projected commitments

(business plan)

Une indépendance assurée par la

diversification des sources de

financement

2010

Bill & Melinda Gates Foundation $253.76 56.5%

UK Department for International Development (DFID) $89.91 20.0%

US Agency for International Development (USAID) $39.38 8.8%

Dutch Ministry of Foreign Affairs (DGIS) $14.89 3.3%

Spanish Ministry of Foreign Affairs and Cooperation

for Development $7.16 1.6%

Royal Norwegian Royal Ministry of Foreign Affairs $5.51 1.2%

Irish Aid $5.21 1.2%

Medecins Sans Frontieres $4.73 1.1%

European Commission $3.91 1.0%

The Wellcome Trust $2.71 0.8%

Danish Ministry of Foreign Affairs (DANIDA) $2.57 0.6%

US National Institutes of Health (NIH) $2.53 0.6%

World Health Organization: UNITAID - -

Total Funding from top 13 Funders $432.27 96.2%

Total PDP Funding to PDPs from all Funders $449.14

Source: G-FINDER, 2011.

% of total

funding to

PDPs in 2010

13 financeurs principaux des PDPs

Partenariats: Aucune organisation ne peut

le faire à elle seule.

Conditions du succès:

Partager la même vision

Compréhension mutuelle

Implication à toutes les étapes

Universities/

Research institutes

Pharmas/Biotechs

PDPs

CROs

Int. Org/

NGOs

MoH/

Gov/

Hospitals

Financement ≠ moyens: Réseau global de

collaborations qui apportent leur contribution

Un équilibre de partenariats publics et privés à travers le monde

Oct. 2012

Pharma/Biotech 18%

CRO 28%

MoH/Gov/Hosp 9%

Int. Org/NGO

9%

PDPs 4%

University/ Research

Inst. 32%

DNDi: De la croissance à la maturité

€ 277 M € 123 M

Overall investments: € 400m (2004-2018)

DNDi Budget (€m) €220m €180m

Private Donors (119.5€)

• Médecins Sans Frontières (€65.8M)

• Bill & Melinda Gates Foundation (€44.1M)

• Wellcome Trust (€4.3M)

• Medicor Foundation (€2.3M)

• Other Private Foundations (ex. Slim, Rockefeller, BBVA, € 3M)

Public Donors (157.5€)

• United Kingdom – DFID (€72.9M)

• Netherlands – DGIS (€17M)

• France – AFD & MAEE (€14.3M)

• UNITAID (€13.1M)

• Spain – AECID (€12M)

• Switzerland – SDC & Geneva (€ 12.1M)

• Germany – KFW & GTZ (€9M)

• European Union – FP5,6,7& EDCTP (€4.4M)

• USA – NIH/NIAID (€1.8M)

• The Global Fund – AMFm (€0.5M)

• Brazil – MoH (€0.4M)

Financement assuré jusqu’en 2018

La diversification des donateurs assure l’indépendance

Emergence de nouvelles sources et

mécanismes de financement

Nouveaux pays entrent dans

le domaine (Pays Emergents,

Pays d’Endémie)

Nouveaux mécanismes de

financement: UNITAID, Taxe

sur les transactions

financières

Nouveaux encouragements:

Milestone prize, etc.

Trois leçons importantes (parmi d’autres)

Travailler à la qualité des

relations avec les financeurs

Publications/rapports

Travailler pour un alignement

réel des objectifs

Proposer un reporting

transparent et en temps réel

DNDi Partners & Donors

www.dndi.org

via the 4th Sector Health

Project implemented by Abt

Associates, Inc.

by

www.connect2fightneglect.org

Merci

www.dndi.org

Outcomes R&D Activities Mission

Patients’

Needs

Driven

Health

Impact

Neglected

Diseases

‘dynamic portfolio’

Collaborative

R&D projects

with partners

(public & private)

Strengthening Capacities

Policy Advocacy to support objectives and foster global framework for essential Health

Not-for-Profit Drug R&D Organization

Empowering Partners in Endemic Countries

Vision

Alternative Business Model

Public

Health

Tools

HAT

Leishmaniasis

Nitroimidazole

backup

Oxaborole

backup

Screen Hit to Lead Pre-clinical Phase I Phase IIa/PoC Lead Opt. Registration Phase IIb/III Access

SCYX7158 Fexinidazole NECT

Nifurtimox-Elfornithine

Combination Therapy

Nitroimidazole

backup

Fenarimol

series

VL-2098 Fexinidazole New VL Therapies

Bangladesh SSG&PM

VL Combination Therapy

Africa New VL Therapies

Africa

New Therapies for

HIV/VL co-infection

Africa

New VL Therapies

India

New VL Therapies

Latin America Anfoleish

(CL)

Chagas

Disease

K777

E1224 Benznidazole

Paediatric dosage form Nitroimidazole

series

Biomarkers

Flubendazole Filarial

Disease

Paediatric

HIV

‘4-in-1’ LPV/r-based

Fixed-Dose Combos

RTV Superbooster

HIV/TB co-infection

Malaria

ASAQ FDC

Fixed-Dose Combination

ASMQ FDC

Fixed-Dose Combination

New Chemical Entity (NCE), Fexinidazole (for HAT and VL) = 1 NCE

SC

RE

EN

ING

LE

AD

O

PT

IMIS

AT

ION

C

ON

SO

RT

IA

DNDi Portfolio: A Mix of Existing Drugs & NCEs 6 new treatments available and 12 new chemical entities in the pipeline

Jan. 2013