III Jornada Nacional de Evaluacion de Tecnologias Sanitarias,

Madrid, 29 de Septiembre de 2017.

Juan Carlos Rejón Parrilla, Analista Senior, Science Policy and Research programme,

National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

Evaluación de nuevos medicamentos.Retos pendientes

• Rosie Lovett, NICE Science Policy and Research programme

• Pilar Pinilla, NICE Scientific Advice

Agradecimientos

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Guión

• Introducción al NICE y la evaluación de medicamentos en Inglaterra

• Retos e iniciativas para atajarlos

– Nuevas iniciativas para facilitar acceso temprano a medicamentos prioritarios

– El nuevo Cancer Drugs Fund

– Áreas prioritarias de investigación metodológica

– Servicios que ofrece el NICE para facilitar diálogos tempranos

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• Organización independiente que produce guías y recomendaciones a nivel nacional para mejorar la salud y los cuidados sociales

• 1999: nace para reducir variaciones en disponibilidad y calidad de tratamientos y servicios en NHS

• 2005: comienza a hacer guías de salud pública para prevención y promoción de estilos de vida saludables

• 2013: toma la responsabilidad de desarrollar guías y estándares de calidad sobre cuidados sociales

• Comités independientes que deciden recomendaciones basadas en evidencia

Introducción al NICE

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• Revisión de la evidencia clínica y económica en la que apoyar las recomendaciones para un uso apropiado de las tecnologías nuevas y existentes en el NHS en Inglaterra

• El Ministerio ha de solicitar formalmente la evaluación

• Las recomendaciones son legalmente vinculantes para el NHS (en un plazo de 3 meses desde su publicación)

Evaluación de medicamentos en el NICE (Technology Appraisals)

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Compañía envía evidencia

Revisión por un grupo académico independiente

Comité discute la evidencia

Consulta pública

Publicación final

El proceso que sigue un ‘Technology Appraisal’

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Recursos Limitados – Coste de oportunidad

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• NICE ha de tomar decisiones sobre diferentes tecnologías y áreas terapéuticas: caso de

referencia

• Objetivo del NHS: identificar tratamientos efectivos que supongan un buen uso de los

recursos disponibles

• Toma de decisiones:

− proceso deliberativo del Comité, no una mera aplicación matemática del umbral

Guía de métodos para ‘Technology Appraisals’

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Guía de métodos y procesos para ‘technology appraisals’ del NICE: https://www.nice.org.uk/process/pmg9/

Un marco común: el caso de referencia

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Componente Definición

Perspectiva de los efectos

Todos los efectos en salud

Perspectiva de costes Perspectiva del Sistema Nacional de Salud (costes directos)

Efectos en salud Han de ser expresados en QALYs y las utilidades han de ser obtenidas con el EQ5D

Evaluación económica Análisis coste-efectividad: específicamente análisis coste-utilidad

Horizonte temporal Ha de ser lo suficientemente largo como para que refleje todas las diferencias en los costes y beneficios derivados de los tratamientos en comparación

Tasa de descuento 3.5% tanto para los beneficios como los costes

Incertidumbre Análisis de sensibilidad: probabilístico

Toma de decisiones flexible

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• Propuestos por la compañía farmacéutica

• Diseñados para facilitar el acceso coste efectivo a una nueva tecnología

• Acordados con el Departamento de Sanidad (apoyado por el NICE Patient Access Scheme Liasion Unit)

• Para el NICE el precio es un parámetro dado

• Existen 2 tipos: esquemas de descuento simple y esquemas complejos.

Patient access schemes (PAS)

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Retos e iniciativas para atajarlos

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• Nuevos medicamentos muy prometedores, muchos de uso en atención secundaria, de precisión (para poblaciones de pacientes pequeñas) potencialmente asociados con beneficios enormes para los pacientes

• Retos

– Alto coste para productos con licencias más tempranas y con frecuencia condicionales

– Facilitar acceso temprano cuando la evidencia aún se encuentra en desarrollo

Vivimos momentos de cambio

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• Nuevos medicamentos muy prometedores, muchos de uso en atención secundaria, de precisión (para poblaciones de pacientes pequeñas) potencialmente asociados con beneficios enormes para los pacientes

• Retos

– Alto coste para productos con licencias más tempranas y con frecuencia condicionales

– Facilitar acceso temprano cuando la evidencia aún se encuentra en desarrollo

Vivimos momentos de cambio

Charles Darwin (1809-1882): «No es la más fuerte de las especies la que sobrevive y tampoco la más inteligente. Sobrevive aquella que más se adapta al cambio».

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• Nuevas iniciativas intentan facilitar un acceso temprano a medicamentos centrados en una alta necesidad

médica no cubierta; también tratan de proveer a los evaluadores de nuevas herramientas:

Iniciadas en el ámbito regulatorio:

− EMA PRIME (Europa)

− Early Access to Medicines Scheme (Inglaterra)

− EMA adaptive pathways pilots (Europa)

Iniciadas en el ámbito de la HTA:

− Cambios en el Cancer Drugs Fund (Inglaterra)

− EUnetHTA Joint Action 3 (2016-2020)

Iniciativas a nivel europeo y nacional

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• … “Promueve asesoramiento científico en momentos clave del desarrollo de

medicamentos para necesidades medicas no cubiertas, involucrando a distintos grupos

de interés, por ejemplo, HTA y pacientes.”

Promueve mecanismos de

acceso temprano:

- evaluación acelerada

- acceso condicional

- uso compasivo- 1 en neurología- 1 en endicronología/ginecología/fertilidad- 2 en hematología- 3 en oncología

Datos actualizados a 16 Junio 2017

• Enfocado en el desarrollo de medicamentos y la generación de datos relevantes en áreas con importantes necesidades médicas no cubiertas

• Balance entre la autorización temprana de un medicamento para una población restringida de pacientes o basada en marcadores intermedios y la colección de evidencia adicional

• Plan vinculante de desarrollo iterativo que se enfoca inicialmente en el grupo de pacientes con mayor probabilidad de obtener el mayor beneficio posible del tratamiento. Se sigue de obtención de evidencia en usos adicionales (licencia adaptativa)

• Clave la cooperación temprana entre agencias reguladoras, la industria farmacéutica, agencias de HTA, pacientes, pagadores,…

EMA adaptive pathways

16Fuente: www.ema.europa.eu

Nuevo Cancer Drugs Fund: Proceso del Appraisal

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Recomendado

No recomendadoNo

Si

NIC

E A

pp

rais

al C

om

mit

tee

Cancer Drugs Fund

Si enCDF

Recolecciónde datos

durante un periodo

específico

Revisión del technology appraisal

Acuerdocommercial

EUnetHTA Joint Action 3 (2016 – 2020)

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Adopción nacional e impacto

Coordinación de la red

Diseminación Evaluación

Producción conjunta

Mejora de producción de

evidencia a lo largo del ciclo de vida

Gestión de la calidad, guías científicas y

herramientas

Fuente: http://www.eunethta.eu/

Prioridades de I+D

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Disponible en: www.nice.org.uk/research

Preferencias de pacientes

Adopción de guías

Visualización de datos Ciencia de los

datos

Medicina de precisión

Comparaciones entre sectores

Prioridades de I+D del

NICE

Las vias adaptativas (o Adaptive Pathways) tienen como objetivo mejorar el acceso a tratamientos beneficiosos para losgrupos poblacionales adecuados lo más temprano posible en el ciclo de vida del producto de una manera sostenible. ADAPT-SMART facilitará y acelerará la disponibilidad de MAPPs, enfocándose en:

• Generación de la evidencia durante el ciclo de vida completo del producto

− Control de calidad, fase preclínica, desarrollo de evidencia clínica y de HTA durante el desarrollo clínico, y colección de RWE

• Diseño de las Adaptive Pathways

− Criterios de selección para Adaptive Pathways, mapeado de los puntos de contacto y requerimientos de datos a lo largo de una AdaptivePatwhay, aprendizajes (pilotos de la EMA y otros proyectos)

• Toma de decisiones, sostenibilidad y sus implicaciones

− Identificación de incertidumbres mas comunes, acuerdos de riesgo compartido

ADAPT-SMART

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• En Octubre 2013 GetReal nace como un proyecto de 3 años financiado por la Innovative Medicines Iniciative(IMI).

• Es un consorcio público-privado Europeo que cuenta con la participación de compañías farmacéuticas, instituciones académicas, agencias de HTA y reguladoras (como el NICE, HAS, EMA y el ZIN), organizaciones de paciente y PyMES.

• Tiene como objetivo “… generar consenso sobre cómo ‘los datos de la vida real’ (o Real World Data = RWD) y las técnicas analíticas disponibles pueden ser utilizados y cual debe su relevancia en el grueso de evidenciagenerada durante el desarrollo de medicamentos, por ejemplo a través de innovaciones en el diseño de ensayosclínicos”.

Datos de la vida real: IMI GetReal

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Tiene dos funciones principales:

1. Como vehículo de diseminación sobre los usos

potenciales de la RWE para potenciar su uso en el

desarrollo de nuevos medicamentos

2. Como recurso desarrollado para guiar a específicos de

análisis o diseños de estudios relevantes para su uso

con RWE, muchos de los cuales han sido pilotados en

GetReal

El navegador de IMI GetReal

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Fuente: https://rwe-navigator.eu/

NICE Scientific Advice y asesoramiento paralelo

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Asesoraprospectivamentesobre planes de desarrollo de evidencia clínica y económica,

ayuda a generarevidencia robustapara demostrar el valor añadido de nuevostratamientos

la evidencia seráusada en discusionesfuturas con pagadores o financiadores, incluyendoevaluaciones por el NICE

Asesoramiento paralelo

• Comienza su actividad en Octubre 2015

• OMA proporciona una vía para hacer una primera toma de contacto con el NICE en

cualquier etapa del desarrollo de un producto

• Mediante un servicio de asesoría ajustada a las necesidades de cada caso, la OMA ayuda a

optimizar su trayecto a través del NICE

• Está disponible para todo tipo de productos sanitarios

• Facilita la interacción con otros agentes del sistema sanitario (incluyendo a reguladores,

agentes del NHS, departamento de sanidad…)

NICE Office for Market Access (OMA)

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• Proveer acceso temprano a tecnologías sanitarias innovadoras que responden a necesidades no cubiertas es uno de los mayores retos a los que se enfrentan los sistemas sanitarios

• Habrá que gestionar la incertidumbre, y trabajar en el desarrollo de herramientas para asistir la toma de decisiones en situaciones novedosas y para acceder a la evidencia que permita una toma de decisiones óptima

• Se han creado varias vías de dialogo temprano entre las partes implicadas en el desarrollo de la evidencia, los métodos y la toma de decisiones

Resumen

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¡Muchas gracias por su atención!

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